科学家们利用全球首个个性化基因编辑疗法，成功治愈了一名9.5个月大的患有极为罕见遗传病的男婴。这位名叫KJ的患者患有CPS1缺陷症——这种疾病在130万名婴儿中仅占1人，会阻碍正常的氨代谢，通常会导致死亡。这项突破性的疗法已发表在《新英格兰医学杂志》上，利用碱基编辑技术来纠正KJ特有的DNA突变。该疗法将CRISPR组件包裹在脂质分子中，这些分子在血液中保护它们，直至到达肝细胞，在那里进行所需的精确编辑。经过三次输注后，KJ现在可以摄入正常量的蛋白质，即使在通常会导致危险血氨水平飙升的病毒性疾病中，也能保持稳定的血氨水平。他的体重从第7个百分位增加到了第40个百分位。前FDA官员Peter Marks博士称该方法是“最具变革潜力的技术之一”，因为它可以快速应用于数千种其他罕见遗传病，而无需漫长的开发周期。
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