以下内容由苏格兰抵押贷款投资信托基金赞助
药物治疗能否突破血脑屏障？
神经药物试验历来是药物开发的坟墓。绝大多数药物无法穿过血脑屏障，这意味着阿尔茨海默氏症和帕金森氏症等疾病很难治疗。
幸运的是，新的发展带来了希望。这张来自苏格兰抵押投资信托基金的图表显示了他们的投资组合公司之一 Denali Therapeutics 如何开发可能到达大脑的药物。
什么是血脑屏障？
身体有一个由血管和组织组成的特殊屏障，称为血脑屏障。你可以把它想象成一堵坚固的墙，有微小的保安，只允许某些东西从你的血液进入你的大脑。它对进入的东西非常挑剔，这样才能阻挡细菌和毒素。
然而，血脑屏障使得治疗脑部疾病变得非常具有挑战性。毒品历来无法跨越障碍。
工程大脑交付
为了解决这个问题， Denali Therapeutics正在开发能够更好地穿过血脑屏障的药物。它的工作原理如下：
- 转铁蛋白是一种天然存在的蛋白质，通过与转铁蛋白受体结合，将铁等分子带入大脑。受体就像 VIP 通行证一样，允许分子通过屏障的保安人员。
- Denali 的小分子药物使用抗体或酶等转运载体与这些转铁蛋白受体结合。
- 通过与这些受体结合，Denali 希望其药物能够穿过血脑屏障进入大脑。
该公司拥有多种处于不同临床试验阶段的候选药物。通过研究“退化基因”（突变时会导致神经退行性变的基因），Denali 可以开发针对特定疾病途径的药物。
投资者的机会
麦金利峰设想了一个退行性疾病被击败的未来，人们可以有尊严地度过生命的最后几年。
除了这一有意义的目标之外，苏格兰抵押贷款公司还认为麦金利峰具有众多有助于其增长的品质。
- 机会规模：三分之一的老年人死于阿尔茨海默氏症或其他形式的痴呆症。
- 专业知识： Denali 的领导层拥有深厚的科学专业知识，特别是在神经退行性疾病方面。
- 广泛的产品组合：该团队同时开发 10 种药物，这降低了任何一种药物失败的风险。
- 初步成功： Denali 最先进的亨特氏病试验已显示出有希望的结果。
- 战略合作伙伴关系：与赛诺菲等公司合作已获得 13 亿美元的预付款，用于支付项目成本，同时允许 Denali 保持重大控制权。
如果麦金利峰能够解决我们这个时代最大的医疗挑战之一，它将对患者和投资者产生广泛的影响。
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药物治疗能否突破血脑屏障？首先出现在视觉资本家。
原文： https://www.visualcapitalist.com/sp/can-drug-treatments-break-through-the-blood-brain-barrier/