放大（图片来源：MARK GARLICK/SCIENCE PHOTO LIBRARY）
基因疗法有着漫长而坎坷的历史。尽管研究人员最近取得了一些显着的进展，但过去的失败——包括一些死亡——加剧了不信任和争议。
尽管存在这些问题，专家们表示，如果基因疗法能够被证明对治疗疑难病症和罕见遗传病有效，那么未来可能会有光明的前景。但即使基因疗法开发成功，研究人员表示，考虑到过去的麻烦，可能需要教育和外展工作来改善人们对治疗的看法。与此同时，基因疗法可能仍会受到关于其风险是否超过其回报的持续辩论的影响。
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基因疗法是一套试图通过修改患者 DNA 来治疗疾病的技术的简称。这个过程可能涉及去除导致疾病的 DNA 片段、引入新基因来对抗疾病或改变基因活性的各种其他方法。目标细胞的类型以及 DNA 的改变是如何设计的可能会有很大差异。